FDA Điều Tra Nguy Cơ Khối U Ác Tính Liên Quan Liệu Pháp Gen Zolgensma Dành Cho Trẻ Nhỏ

Thứ Bảy, 7 tháng 11 năm 2026

WASHINGTON — Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm thứ Sáu công bố cuộc điều tra về nguy cơ khối u ác tính nghiêm trọng liên quan Zolgensma, liệu pháp gen một liều duy nhất của hãng Novartis dành cho trẻ dưới hai tuổi mắc bệnh teo cơ tủy sống. Thông cáo an toàn ngày 6 tháng 11 của FDA ghi nhận nhiều báo cáo hậu thị trường về khối u ác tính nơi bệnh nhân từng dùng Zolgensma, trong đó có trường hợp giới khoa học xác nhận khối u hình thành vì vật liệu gen của thuốc chèn vào bộ gen người.

Theo FDA, các báo cáo khối u gồm u tại hệ thần kinh trung ương và ngoại biên, vùng cột sống, quanh cột sống và thận. Ba trường hợp liên quan gen GLI1, một gen gây ung thư khi hoạt động quá mức hoặc kích hoạt bất thường. Phân tích phân tử mô khối u nơi hai trường hợp cho thấy DNA của virus vận chuyển trong Zolgensma tích hợp vào bộ gen chủ, chèn ngay phía trên hoặc bên trong gen GLI1. Cơ chế nơi trường hợp thứ ba vẫn trong vòng điều tra.

Novartis cùng ngày cho biết hãng tiếp nhận chín báo cáo khối u tính từ thời điểm FDA cấp phép lần đầu ngày 24 tháng 5 năm 2019. Hơn 6.000 trẻ em trên toàn cầu tiếp nhận liệu pháp này. Hai bệnh nhân có bằng chứng tích hợp gen đều trải qua điều trị khối u và tiếp tục trong diện theo dõi y tế.

FDA kết luận nguy cơ khối u áp dụng cho cả Itvisma, sản phẩm thứ hai của Novartis dùng cùng virus vận chuyển và cấu trúc gen, dành cho bệnh nhân từ hai tuổi trở lên. Tới nay chưa xuất hiện báo cáo khối u nào sau khi dùng Itvisma. Nhãn thuốc hiện hành tại Mỹ chỉ mô tả nguy cơ này ở mức lý thuyết. FDA nay đánh giá lại tính đầy đủ của nhãn thuốc và các nghiên cứu theo dõi dài hạn, đồng thời khẳng định lợi ích của cả hai sản phẩm vẫn vượt trội nguy cơ tiềm ẩn đối với chỉ định cấp phép.

FDA khuyến cáo giới y tế theo dõi dấu hiệu khối u nơi mọi bệnh nhân từng dùng hai sản phẩm này. Trường hợp phát hiện khối u, bác sĩ liên hệ Novartis Gene Therapies qua số 1-833-828-3947 hoặc FDA qua số 1-800-FDA-1088. Teo cơ tủy sống là bệnh di truyền hiếm gặp, gây yếu cơ tiến triển nơi trẻ nhỏ.

Quý vị nghĩ sao khi một liệu pháp gen cứu trẻ nhỏ nay phát sinh cảnh báo nguy cơ khối u? Hãy để lại bình luận bên dưới.
Nguồn: Reuters
— Truong Nguyen